Фармацевти́ческая субста́нция, лекарственное средство в виде одного или нескольких обладающих фармакологической активностью действующих веществ вне зависимости от природы происхождения, которое предназначено для производства, изготовления лекарственных препаратов и определяет их эффективность [п. 2 ст. 4 Федерального закона от 12 апреля 2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» (Закон № 61-ФЗ)].

Решением Коллегии Евразийской экономической комиссии от 11 августа 2020 г. № 100 утверждена Фармакопея Евразийского экономического союза, согласно разделу 1.1. которой активной фармацевтической субстанцией является субстанция для фармацевтического применения, содержащая действующее вещество (вещества) химического, растительного, животного и человеческого происхождения.

Согласно п. 20 стандарта ГОСТ Р 52249-2009 «Правила производства и контроля качества лекарственных средств», введённого в действие приказом Ростехрегулирования от 20 мая 2009 г. № 159-ст, к активным фармацевтическим субстанциям относятся любое вещество или смесь веществ, предназначенные для производства лекарственных средств, которые в процессе производства становятся активным ингредиентом этих лекарственных средств. Такие вещества предназначены для проявления фармакологической активности, другого прямого эффекта при диагностике, лечении, облегчении симптомов или профилактике болезни или для воздействия на структуру или функцию организма.

В Государственную фармакопею РФ XIV издания введены 164 фармакопейные статьи (ФС), из которых 40 ФС описывают фармацевтические субстанции синтетического и минерального происхождения, 75 – лекарственные препараты на основе этих субстанций, 8 – биологические лекарственные препараты различного происхождения, 41 – гомеопатические фармацевтические субстанции растительного и минерального происхождения.