Эффекти́вность лека́рственного препара́та, характеристика степени положительного влияния лекарственного препарата на течение, продолжительность заболевания или его предотвращение, реабилитацию, на сохранение, предотвращение или прерывание беременности [п. 24 ст. 4 Федерального закона от 12 апреля 2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» (Закон об обращении лекарственных средств)].

Разработчик лекарственного средства, производитель или иное юридическое лицо, которые в соответствии с законодательством являются держателем или владельцем регистрационного удостоверения лекарственного препарата, несут ответственность за эффективность лекарственного препарата (п. 26.1 ст. 4 Закона об обращении лекарственных средств).

В целях получения доказательств эффективности лекарственного препарата проводится клиническое исследование лекарственного препарата посредством применения научных методов оценок при изучении диагностических, лечебных, профилактических, фармакологических свойств лекарственного препарата в процессе его применения у человека, животного, в том числе процессов всасывания, распределения, изменения и выведения (п. 41 ст. 4 Закона об обращении лекарственных средств).