Лека́рственное вещество́, биологически активное вещество природного или синтетического происхождения, обладающее благоприятным эффектом для лечения или профилактики заболевания, разрешённое к медицинскому применению. Является действующим веществом лекарственного препарата. Лекарственное вещество в фармации называют фармацевтической субстанцией. Лекарственный препарат обычно имеет в составе одно лекарственное вещество, но иногда и больше одного (комбинированные лекарственные препараты).

До конца 19 в. в арсенале медицинских работников преимущественно присутствовали лекарственные вещества природного происхождения – минералы, растения, органы и ткани животных и человека. В 21 в. лекарственных препаратов на основе природных лекарственных веществ становится всё меньше, однако по-прежнему в медицине используют лекарства, получаемые из минералов (хлорид натрия, гидрокарбонат натрия), растений (дигоксин, атропин), тканей животных (инсулин свиной, тиреоидин), тканей человека (препараты крови).

В 20 в. лекарственные вещества преимущественно стали получать методом химического синтеза. Поиск и синтез лекарственных веществ осуществляют различными методами. Некоторые лекарственные вещества были созданы эмпирически, как результат случайной находки. Примером являются сульфаниламидные антибактериальные препараты, созданные путём модификации красителей сульфаниламидной природы. Другим методом поиска новых лекарственных веществ является скрининг (англ. screening – отбор, просеивание), при котором проверяют на биологическую активность большое число разнообразных химических соединений. Скрининг является высокозатратным и малоэффективным методом, который не всегда приводит к появлению новых лекарственных веществ.

Более эффективными являются различные способы рационального синтеза лекарственных веществ. Один из вариантов – метод направленного синтеза, когда новое лекарственное вещество получают путём модификации химической структуры известного биологически активного вещества, в результате создают вещество, лишённое недостатка исходного вещества. Так, например, карбахолин был синтезирован путём небольшой модификации молекулы ацетилхолина, в результате чего синтетический продукт в отличие от исходного вещества стал более стабильным к ферментативному распаду.

Другими методами рационального синтеза являются синтез нового лиганда на основе установления структуры рецептора, синтез активных продуктов метаболизма лекарственного вещества, синтез антиметаболитов, нарушающих биохимический процесс, идущий в опухолевой ткани.

Революция в создании антибактериальных лекарственных веществ произошла после установления А. Флемингом антибактериальных свойств продуктов метаболизма плесневых грибков и появления первых антибиотиков. Ныне множество антибактериальных лекарственных веществ получают на основе продуктов жизнедеятельности микроорганизмов.

Одним из современных методов получения лекарственных веществ является генетический инжиниринг. Он позволяет модифицировать геном микроорганизма таким образом, чтобы запрограммировать синтез этим организмом определённых белков, ферментов, антител и др. Примером такого метода создания лекарственного вещества является синтез человеческого инсулина кишечной палочкой с модифицированным геномом.