Клини́ческие испыта́ния в ге́нной инжене́рии, проверка эффективности и безопасности генной терапии (генотерапии) [абзац 10 ст. 2 Федерального закона от 5 июля 1996 № 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности» (Закон № 86-ФЗ), утрачивающий силу с 1 сентября 2024].

В качестве основополагающего принципа проведения клинических испытаний в генно-инженерной деятельности положен принцип их безопасности (абзац 3 ч. 2 ст. 5 Закона № 86-ФЗ, утрачивающий силу с 1 сентября 2024). В России действует Национальный стандарт ГОСТ Р 52379-2005 «Надлежащая клиническая практика», утверждённый приказом Ростехрегулирования от 27 сентября 2005 г. № 232-ст. Данный документ также устанавливает принципы проведения клинических исследований (испытаний), среди которых соответствие этическим принципам, проведение оценки соотношения прогнозируемого риска и неудобств с ожидаемой пользой для субъекта исследования и общества, приоритет прав, безопасности и благополучия субъекта исследования над интересами науки и общества (пункты 2.1–2.3 ГОСТ). В п. 1.18 ГОСТ также содержится понятие «клинические испытания» и устанавливается, что термины «клинические испытания» и «клинические исследования» являются синонимичными.

С 1 сентября 2024 г. вступают в силу изменения, предусмотренные Федеральным законом от 29 декабря 2022 г. № 643-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон "О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности"», в соответствии с которыми генодиагностика и генная терапия (генотерапия) выводятся из сферы действия Закона № 86-ФЗ. Соответственно, понятие «клинические испытания» также исключается из норм Закона № 86-ФЗ. Предполагается, что генодиагностика и генная терапия (генотерапия) будут включены в сферу регулирования законодательства об охране здоровья граждан в РФ (Пояснительная записка к проекту федерального закона «О внесении изменений в Федеральный закон "О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности"»).