Генная терапия (легальная дефиниция)
Ге́нная терапи́я (генотерапия), совокупность генно-инженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний [абзац 3 ст. 2 Федерального закона от 5 июля 1996 № 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности» (Закон № 86-ФЗ)].
Под генной терапией понимается лечение различных групп заболеваний путём замены повреждённых генов, введения новых генов или изменения их экспрессии. Правовое регулирование обращения генотерапевтических средств в части их производства, доклинических и клинических исследований, а также получения разрешения на их продажу регулярно обновляется и имеет свои особенности.
Обращение бесклеточных генотерапевтических лекарственных препаратов (включая препараты для редактирования генома) на основе рекомбинантных (гибридных) плазмид, последовательностей нуклеиновых кислот или вирусов полностью, как и биологических лекарственных препаратов, регламентируется нормами Федерального закона от 12 апреля 2010 г. № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств». Требования к организации производства и контроля качества лекарственных средств (в том числе генотерапевтических лекарственных препаратов) установлены Правилами надлежащей производственной практики, утверждёнными приказом Министерства промышленности и торговли РФ от 14 июня 2013 г. № 916. Клетки, подвергнутые генетической модификации в физической культуре вне организма человека, относятся к препаратам клеточной терапии. Их обращение регламентировано нормами Федерального закона от 23 июня 2016 г. № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» (Генная терапия в регенеративной медицине: последние достижения и актуальные направления развития / Е. А. Слободкина, М. Н. Карагяур, В. Ю. Балабаньян, П. И. Макаревич // Гены и клетки. 2020. Т. 15, № 1. С. 6–16[1]).
Требования к проведению доклинических исследований, производству и контролю качества биомедицинских клеточных продуктов установлены Правилами надлежащей практики по работе с ними, утверждёнными приказом Министерства здравоохранения РФ от 8 августа 2018 г. № 512н.