Генотерапевтические лекарственные препараты (легальная дефиниция)

Генотерапевти́ческие лека́рственные препара́ты, лекарственные препараты, фармацевтическая субстанция которых является рекомбинантной нуклеиновой кислотой или включает в себя рекомбинантную нуклеиновую кислоту, позволяющую осуществлять регулирование, репарацию, замену, добавление или удаление генетической последовательности (п. 7.2 ст. 4 Федерального закона от 12 апреля 2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»).

Согласно подразделу 17.2.1. раздела IV приложения № 1 к Правилам регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения, утверждённым решением Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. № 78, генотерапевтическим лекарственным препаратом является биологический лекарственный препарат:

• содержащий активное вещество, имеющее в составе рекомбинантную нуклеиновую кислоту или состоящее из неё, используемую или вводимую человеку с целью регулирования, восстановления, замены, добавления или удаления генетической последовательности;
• терапевтический, профилактический или диагностический эффекты которого напрямую обусловлены последовательностью рекомбинантной нуклеиновой кислоты, которую он содержит, или с продуктом генетической экспрессии этой последовательности.

Генотерапевтические лекарственные препараты не включают в себя вакцины против инфекционных заболеваний.

Высокотехнологический лекарственный препарат, который может подпадать под определение лекарственного препарата на основе соматических клеток или определение препарата тканевой инженерии и генотерапевтического лекарственного препарата, должен рассматриваться в качестве генотерапевтического лекарственного препарата.